دکتر سید سلمان فاطمی

دو داروی جدید برای بیماری میاستنی گراویس

تغییر مصنوعی سیستم ایمنی

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) زیلوکوپلان (Zilbrysq, UCB) را برای درمانمیاستنی گراویسعمومی (gMG) در بزرگسالانی- که آنتی بادی گیرنده آنتی استیل کولین (AChR) مثبت هستند- تأیید کرده است.
زیلوکوپلان اولین مهارکننده مکمل C5 است که زیر جلدی و یک بار در روز، تجویز میشود.

میاستنی گراویس ژنرالیزه، یک بیماری نادر و مزمن است که تقریباً 200000 بیمار را در ایالات متحده، اتحادیه اروپا و ژاپن تحت تأثیر قرار داده است.
بیماران مبتلا به gMG ممکن است از علائم مختلفی رنج ببرند، از جمله افتادگی پلک،دوبینی، مشکل در بلع، جویدن و صحبت کردن.
آنها همچنین می توانند ضعف شدید و تهدید کننده ی زندگی در ماهیچه های تنفسی را تجربه کنند.در حدود 80 درصد از بیماران، این وضعیت به سمت ضعف عمومی عضلانی پیش می رود.

بهبود بالینی معنی دار
تایید زیلوکوپلان برای gMG بر اساس نتایج ایمنی و کارایی حاصل از مطالعه فاز 3 RAISE است که در ماه میدرThe Lancet Neurologyمنتشر شد

در این مطالعه به طور تصادفی، به 86 بیمار بزرگسال مبتلا به میاستنی گراویس- که دارای آنتی بادی AChR مثبت بودند- داروی زیر جلدی زیلوکوپلان 0.3 میلی گرم بر کیلوگرم یا دارونما به مدت 12 هفته تزریق شد.

محققان گزارش دادند: «درمان با زیلوکوپلان بهبود سریع و بالینی معنی‌داری را در بیماری میاستنی گراویس نشان داد، مشخصات ایمنی مطلوبی داشت و به خوبی تحمل شد و هیچ یافته ایمنی عمده‌ای نداشت.

شایع ترین عوارض جانبی (≥10%) در بین بیماران مبتلا، واکنش های محل تزریق،عفونت دستگاه تنفسی فوقانی بود.

محقق ارشدبیماری های عصبی عضلانی، دانشگاه کارولینای شمالی در دانشکده پزشکی چپل هیل، جیمز اف در این بیانیه افزود: زیلوکوپلان باعث بهبودی سریع در علائم gMG در ۱۲ هفته شد و یک گزینه درمانی جدید برای جمعیت گسترده ای از بیماران آنتی بادی علیه AChR، ارائه می دهد.

در ماه ژوئنFDA، همچنین rozanolixizumab (Rystiggo)، را برای درمان بزرگسالان مبتلا به gMG که از نظر AChR یا آنتی بادی تیروزین کیناز خاص ضد عضله (MuSK) مثبت هستند، تایید کرد.

Rozanolixizumab
یک آنتی بادی مونوکلونال IgG4 انسانی تزریق شده زیر جلدی است که به گیرنده Fc نوزادی متصل می شود و غلظت اتوآنتی بادی های IgG بیماری زا را کاهش می دهد.
سامانتا مسترسون، رئیس و مدیر عامل شرکت: این، یک پیشرفت مهم برای جامعه است، زیرا با درمان های بیشتر مورد تایید FDA برای میاستنی گراویس ژنرالیزه، پزشکان ابزارهای اضافی برای درمان این بیماری به روش های فردی دارند که مناسب برای هر بیمار است.

https://www.medscape.com/viewarticle/more-cardiologists-failing-boards-why-and-how-fix-2024a10001oi?ecd=a2a